Eines gèniques i cel·lulars

Fins ara havíem parlat molt sobre la tecnologia CRISPR per a la modificació de l'ADN i la seva aplicació en nous tractaments per a malalties genètiques. L'aproximació és la següent: ja que l'origen és genètic, tan sols necessitem modificar l'ADN, per tal de recuperar-ne la versió normal i evitar el procés patològic.

Un dels problemes del CRISPR, però, és la possibilitat de generar altres modificacions genètiques no desitjades –tot i que els sistemes estan millorant molt, cosa que redueix les possibilitats d'aquestes modificacions col·laterals. A més, la manipulació de l'ADN no és temporal, sinó que el canvi resta permanentment en aquelles cèl·lules que han estat afectades pel sistema CRISPR. Una solució a aquests efectes col·laterals és la modificació de l'ARN, en comptes de l'ADN. L'ARN és una molècula transitòria entre les "instruccions" –l'ADN– i el producte final i funcional –les proteïnes.

Recentment, les teràpies d'edició d'ARN estan guanyant terreny com a alternatives a les tècniques CRISPR, atesa la seva capacitat de corregir mutacions no desitjades –les causants de la malaltia– sense alterar permanentment el genoma. Aquesta aproximació, que ja ha començat a ser provada en assajos clínics, podria significar una revolució en el tractament de malalties genètiques, i oferir una solució més flexible i amb menys riscos d'efectes secundaris no desitjats.

Però la teràpia gènica no es limita només al camp mèdic, sinó que també troba aplicacions en l'àmbit agrícola, com demostra l'aprovació a Austràlia del primer plàtan genèticament modificat per resistir la malaltia de Panama TR4. Aquesta innovació subratlla la versatilitat de la teràpia gènica, mostrant el seu potencial més enllà del tractament de malalties humanes, cap a solucions sostenibles en la producció d'aliments.

D'altra banda, l'aprovació recent per part de l'FDA –l'agència reguladora del medicament als EUA– de la primera teràpia cel·lular amb limfòcits infiltrants de tumors per a pacients amb melanoma avançat obre noves portes al tractament del càncer. Això pot ser un punt rellevant sobretot per ajudar en el tractament dels tumors sòlids, que solen trobar-se encastats entre distintes capes tissulars dins els òrgans, on l'accés dels tractaments convencionals és més ineficient.

Aquests avenços de pel·lícula recorden obres com 'Jurassic Park' o 'Gattaca', on la manipulació genètica es troba en el centre argumental. Com veim, tant la teràpia gènica com la cel·lular ja han deixat de ser només part de la ciència-ficció dels anys noranta, sinó que estan esdevenint eines cada vegada més a l'abast de la medicina moderna, promeses del que encara falta per arribar.