L’edició genètica de cèl·lules immunitàries supera el primer examen en pacients de càncer

BarcelonaLa utilització del sistema immunitari per atacar i reduir tumors és una estratègia que ha donat molt bons resultats els últims anys. En principi, les cèl·lules immunitàries –o glòbuls blancs– haurien de detectar els tumors, atacar-los i eliminar-los, però la selecció natural que opera en les cèl·lules de càncer sovint fa que siguin capaces d'esquivar aquests atacs i proliferar igualment. Aleshores el sistema immunitari es pot reactivar o bé amb fàrmacs o bé modificant genèticament les cèl·lules immunitàries. Això últim és el que s'ha fet en la fase inicial del primer assaig clínic que ha permès comprovar que les cèl·lules editades genèticament han persistit durant mesos dins del cos de pacients amb càncer avançat sense provocar cap efecte secundari significatiu. Els resultats de l'estudi, liderat per l'investigador Edward Stadtmauer de la Universitat de Pennsilvània, als Estats Units, s'han publicat a la revista Science.

L'assaig s'ha fet als mateixos Estats Units, i hi han participat sis persones de més de seixanta anys que patien càncers avançats, tot i que només s'ha pogut conduir fins al final en tres dels pacients. Dos d'aquests malalts tenien mieloma, un càncer que afecta les cèl·lules de la medul·la òssia, i l'altre, sarcoma, un tipus de càncer que s'origina en els ossos, els músculs o els cartílags. Per estudiar els efectes de l'edició genètica de cèl·lules immunitàries, els investigadors van extreure limfòcits T (un tipus de glòbul blanc) de cada pacient, van modificar-ne l'ADN al laboratori mitjançant la tècnica coneguda com a CRISPR-Cas9 perquè fossin capaços de detectar i destruir les cèl·lules canceroses i els hi van reintroduir.

Al llarg dels dies següents, els pacients van experimentar algun efecte secundari d'intensitat moderada que els autors de l'estudi atribueixen a la quimioteràpia que se'ls estava administrant abans de la transfusió de glòbuls blancs editats genèticament. Biòpsies posteriors van revelar que els limfòcits T modificats havien arribat fins als tumors, i en un dels tres pacients fins i tot es va observar una regressió del tumor. Les anàlisis van mostrar que si s'agrupaven les dades dels tres pacients, la vida mitjana dels limfòcits modificats era de gairebé tres mesos (alguns fins i tot es van detectar nou mesos després de la transfusió), mentre que en investigacions anteriors no havien arribat a més d'una setmana.

Tot i que es tracta d'uns resultats que mostren uns nivells de seguretat inèdits en aquest tipus de teràpia, els autors adverteixen que "cal experiència amb més pacients i una observació de més llarga durada per confirmar la seguretat del tractament". Cal destacar que l'objectiu principal de l'estudi no era tant reduir els tumors, sinó comprovar la persistència dins del cos dels limfòcits modificats, cosa que en principi garanteix l'eficàcia del tractament, i estudiar-ne la toxicitat. I en aquest sentit, els resultats són positius. Així ho han confirmat en un comunicat les expertes de la Universitat de Califòrnia a Berkeley Jennifer Hamilton i Jennifer Doudna, aquesta última una de les creadores de la tècnica d'edició genètica CRISPR-Cas9 que s'ha utilitzat en l'estudi: "Aquesta troballa proporciona una guia per a l'edició genètica segura de cèl·lules immunitàries". Però una cosa és la seguretat i l'altra l'eficàcia. Sobre això, Hamilton i Doudna es mostren prudents: "La gran pregunta que aquest estudi no respon és si aquesta tècnica és efectiva com a tractament de càncers en estat avançat".