Grifols avança en una "encoratjadora" vacuna per tractar l'Alzheimer lleu
L'assaig de fase 2 confirma que la immunoteràpia és segura i n'anticipa el potencial per alentir la progressió de la demència
BarcelonaLa companyia saragossana subsidiària de Grifols Araclon Biotech, especialitzada en la investigació de malalties neurodegeneratives, ha avançat "els resultats positius i encoratjadors" de la seva vacuna ABvac40 per a malalts en fases primerenques d'Alzheimer. La biotecnològica ha presentat el seu prototip d'immunoteràpia contra la demència lleu a la Conferència anual d'assaigs clínics sobre l'Alzheimer (CTAD, en anglès), a Boston, segons ha explicat aquest dimecres en un comunicat. L'assaig en fase 2 ha confirmat que el vaccí dirigit al pèptid Aβ40 –les proteïnes que s'acumulen a les neurones dels afectats per la demència– és segur i tolerable i, a més, induiria una "sòlida" resposta immunitària contra la malaltia, fins al punt, subratlla l'empresa, que n'alentiria fins a un 38% la velocitat de la progressió.
"Malgrat els recents avenços en el tractament, hi ha una gran necessitat no coberta de teràpies modificadores de la malaltia per al creixent nombre de pacients amb Alzheimer, sobretot en el tractament de les primeres fases de la malaltia", ha explicat Mercè Boada, cofundadora i directora mèdica de l'Ace Alzheimer Center de Barcelona i investigadora principal de l'estudi.
Aquesta vacuna no s'ha d'entendre com una eina de prevenció —no serviria per protegir una persona de patir Alzheimer—, sinó com un tractament d'immunoteràpia i, per tant, que força el sistema immunitari a reaccionar contra la patologia abans que els danys siguin irreversibles. Està dissenyada per dirigir-se a un dels extrems del pèptid Aβ40, que és el principal component de les plaques senils o dipòsits que es troben al cervell dels pacients amb la malaltia d'Alzheimer (ara bé, encara no se sap del cert si aquesta acumulació causa la malaltia o si és el senyal fisiològic i inequívoc que ja hi és). El fet de dirigir la vacuna a aquest punt evitaria desencadenar reaccions nocives i responsables de la meningoencefalitis.
"Les vacunes anteriors en desenvolupament per a la malaltia de l'Alzheimer van patir revessos a causa dels efectes secundaris nocius de la meningoencefalitis [infecció cerebral]. Els resultats obtinguts amb ABvac40 validen el seu potencial clínic i la posicionen com un prometedor candidat terapèutic per al tractament precoç", ha assegurat el conseller delegat d'Araclon i vicepresident d'Innovació i Noves Tecnologies de Grifols, José Terencio.
134 pacients reclutats
La vacuna ABvac40 s'ha estudiat en un assaig de fase 2 aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo fet en 23 centres de la Unió Europea per investigar la seguretat, tolerabilitat i la capacitat d'induir resposta immunitària [immunogenicitat] mitjançant injeccions subcutànies a pacients amb Alzheimer molt lleu. En total es van poder reclutar 134 pacients. Durant dos anys, els pacients van rebre un total de sis dosis, incloent-hi una injecció mensual d'una sola dosi d'ABvac40 o placebo durant els primers cinc mesos, seguida d'un reforç (de la vacuna o del placebo) al desè mes.
Els resultats mostren que la vacuna va tenir un perfil de seguretat favorable, va provocar una resposta immunitària robusta contra el pèptid Aβ40 i va demostrar alguns beneficis cognitius potencials en pacients amb Alzheimer en fase inicial. Les taxes d'esdeveniments adversos després del tractament van ser semblants, però la companyia destaca que al grup de tractament no es van notificar casos d'inflamació (anomalies de la imatge associades a amiloide) o meningoencefalomielitis asèptica (infecció cerebral sense bacteri). A més, hi va haver pocs casos de microhemorràgies i cap esdeveniment que obligués a interrompre el tractament.
Araclon Biotech, participada per Grifols en gairebé un 76%, se centra en dues àrees de recerca: el diagnòstic precoç amb la detecció de pèptids beta-amiloides en sang i el tractament de la malaltia amb immunoteràpia, és a dir vacunes. Tot i que l'assaig no tenia la potència necessària per determinar-ne l'eficàcia, les puntuacions preliminars dels cribratges cognitius validats per a la identificació de símptomes de l'Alzheimer (el Mini-Mental State Examination, en anglès) va demostrar que en el grup tractat amb ABvac40 es va alentir la progressió de la malaltia.
Altres proves neuropsicològiques, com la Bateria Repetible per a l'Avaluació de l'Estat Neuropsicològic (RBANS) o el Test de Realització d'Assaigs (TMT), van mostrar resultats favorables respecte al grup placebo: tot i que les escales funcionals no van mostrar diferències, la ressonància magnètica volumètrica va constatar un menor augment de l'atròfia cerebral al grup tractat amb ABvac40.