Modifiquen gens dels portadors del VIH per impedir que el virus penetri en les seves cèl·lules diana

BarcelonaL'Institut d'Investigació de la Sida (IrsiCaixa), el Consell Superior d'Investigacions Científiques (CSIC) i les empreses Karuna Good Cell Technologies i Praxi Pharmaceutical han format un consorci per modificar genèticament les cèl·lules de les persones infectades pel VIH i impedir que el virus penetri en les seves cèl·lules diana.

Segons han informat IrsiCaixa i el CSIC, el consorci destinarà un milió d'euros per desenvolupar aquesta teràpia gènica contra el VIH, en el projecte Stop Sida, que tindrà una durada de tres anys que s'ha d'acabar amb un assaig clínic de fase I i II.

Els investigadors volen aprofitar la mutació CCR5-Delta32, una alteració rara d'algunes cèl·lules de la sang que afecta aproximadament un 1% de la població europea i que fa resistents les persones de forma natural al VIH, ja que impedeix que el virus penetri a les seves cèl·lules diana, els limfòcits T CD4.

El projecte pretén desenvolupar una teràpia gènica que permeti reproduir aquesta mutació en les cèl·lules de les persones infectades pel VIH i aconseguir així que es curin de la infecció.

La primera fase del projecte, liderada pel CSIC, consistirà a utilitzar els últims avenços en edició genòmica desenvolupats i patentats per alguns dels membres del consorci per modificar 'in vitro' els limfòcits T CD4 de persones infectades pel VIH, per tal d'impedir que expressin la proteïna.

Els científics ja han demostrat en estudis anteriors que aquesta proteïna pot ser manipulada sense perjudici per al pacient, ja que no és necessària per a la supervivència de la cèl·lula.

La infusió posterior d'aquestes cèl·lules modificades permetria al pacient comptar amb un cert percentatge de limfòcits T CD4+ resistents al VIH.

No obstant això, el percentatge de cèl·lules resistents podria millorar-se partint de cèl·lules mare hematològiques, per la qual cosa, una segona fase consistirà a aïllar cèl·lules mare del mateix pacient, inactivar el gen i transferir-les de nou al pacient, cosa que es coneix com a 'trasplantament autòleg'.

Els científics confien que d'aquesta manera es podria aconseguir un sistema immunitari resistent al VIH de forma permanent.

Durant els 3 anys del projecte, es preveu realitzar estudis tant 'in vitro' com en models animals, que serviran per determinar la seguretat i eficàcia del procediment.

"Un dels grans reptes és modificar adequadament les cèl·lules des del punt de vista genètic, i fer que proliferin prou 'in vitro' per poder tornar-les a implantar als pacients", ha explicat el doctor Javier Martínez-Picado, responsable del projecte per part d'IrsiCaixa.

De la seva banda, Daniel Bachiller, impulsor del projecte i científic titular del CSIC a l'Institut Mediterrani d'Estudis Avançats (IMEDEA), a Mallorca, ha destacat "l'enorme transformació que experimentarà la medicina com a conseqüència de l'aplicació de les noves tecnologies de modificació del genoma de les cèl·lules". "Gràcies a elles serà possible reparar gens, eliminar defectes hereditaris o afegir-los capacitats noves", ha assenyalat Bachiller, que emprèn aquest projecte i vol deixar enrere la polèmica en què s'ha trobat immersa com a membre de Podem a les Balears.

Una vegada acabades les anàlisis, Karuna i Praxis portaran aquesta tecnologia a la producció sota condicions de qualitat GMP (Good Manufacturing Practices), que consisteix a produir-la amb unes determinades característiques que garanteixin la seguretat de la seva aplicació en éssers humans.

Aquest procés es durà a terme pensant en la fase final del projecte, que inclou el disseny i sol·licitud d'autorització d'un assaig clínic de fase I/II.